Sickle cell disease (SCD) community is hopeful that genome editing will rechart course of the disease

Autor: Jeannine Mjoseth. Senior Science Writer, National Human Genome Research Institute (NHGRI)

En este artículo, se presenta los estudios realizados por la comunidad de investigadores para revertir la enfermedad de células falciformes (SCD), a través de la edición  del gen CRISPR-Cas9. Entendiendo que ” CRISPR-Cas9 es una tecnología de edición de genes, que los investigadores han aprovechado para explorar dos enfoques para reducir la carga de la enfermedad” (Mjoseth, 2019)1.

El primer enfoque, permitirá a los investigadores corregir la mutación de SCD eliminándola y reemplazándola con un gen normal. El segundo enfoque, aumenta la producción de hemoglobina fetal, lo que reduce la gravedad de la enfermedad.

A nivel demográfico, la enfermedad de células falciformes es el trastorno sanguíneo hereditario más común en los Estados Unidos, y afecta a aproximadamente 100,000 estadounidenses y a otros 20 millones en todo el mundo, principalmente en países en desarrollo.

Para conocer los detalles y la estructura metodológica del estudio, pueden consultar el artículo en Genetic in Medi (Persaud, Desine, Blizinsky, & Bonham, 2018)2y National Human Genome Research Institute. 

1 Mjoseth ,Jeannine (03/01/2019). Sickle cell disease (SCD) community is hopeful that genome editing will rechart course of the disease. Bethesda, MD, EE. UU.: National Human Genome Research Institute. Recuperado de https://www.genome.gov/27572541/2019-news-feature-sickle-cell-disease-scd-community-is-hopeful-that-genome-editing-will-rechart-course-of-the-disease/
2Persaud, Anitra; Desine, Stacy; Blizinsky, Katherine y Bonham Vence L.(24/12/2018). A CRISPR focus on attitudes and beliefs toward somatic genome editing from stakeholders within the sickle cell disease community. London, Reino Unido.: Genetic in Medi. Recuperado de https://www.nature.com/articles/s41436-018-0409-6

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